Один-единственный слух вызвал всемирную бурю, раскрыв одну из самых интригующих тайн фармацевтического мира.

Возможно ли, что самые влиятельные люди в мире получают доступ к прорывным лекарствам задолго до того, как они станут доступны широкой публике?

Именно этот вопрос взбудоражил мир медицины, политики и социальных сетей на этой неделе после объявления о том, что 79-летний мужчина получил исключительное разрешение на применение препарата "Ретатрутид" - инновационного лекарства компании Eli Lilly - несмотря на то, что оно еще не одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

В течение нескольких часов в социальных сетях начали появляться предположения, что это президент США Дональд Трамп. Слухи распространились с огромной скоростью. Белый дом категорически опроверг информацию о том, что Трамп является пациентом, но история уже приобрела гораздо больший размах, чем просто личность одного человека.

Впервые общественности был раскрыт механизм, о котором почти никто не знает, - возможность получения экспериментального препарата еще до того, как он поступит в продажу.

Как получить лекарство, которое еще не получило одобрения?

Большинство людей считают, что лекарство существует только после одобрения FDA. В действительности все гораздо сложнее.

В исключительных случаях законодательство США разрешает применение экспериментальных препаратов по схеме, известной как "расширенный доступ" или "гуманное использование". Этот механизм предназначен для лечения пациентов, для которых нет подходящей медицинской альтернативы, когда существует реальная вероятность того, что препарат может быть им полезен.

Каждый такой запрос тщательно рассматривается как компанией-разработчиком, так и FDA, и одобряется лишь очень небольшое количество заявок.

Именно потому, что это такой редкий путь, само объявление об одобрении применения препарата "Ретатрутид" стало мировой сенсацией.

Но если препарат еще не одобрен, почему все уже о нем говорят?

Это, пожалуй, самый интригующий вопрос. Кажется, на каждой медицинской конференции, в каждой группе врачей и в каждой социальной сети уже найдется кто-то, кто расскажет о личном опыте применения "Ретротида". Как это возможно?

Ответ состоит из нескольких уровней. Тысячи участников по всему миру уже получают препарат в рамках крупных клинических исследований. Это не десятки пациентов, как было принято раньше, а масштабные международные исследования, охватывающие множество стран.

Некоторые участники продолжают получать препарат даже после окончания исследования в рамках долгосрочного наблюдения. А за этим стоит другой мир, более тревожный.

Серый рынок лекарств будущего

Еще до одобрения "Ретатрутида" в интернете можно было найти множество сайтов, предлагающих это лекарство в продаже.

В большинстве случаев это не оригинальный препарат компании Eli Lilly, а вещества, произведенные в частных лабораториях без надзора, без контроля качества и без какой-либо уверенности в их составе.

Некоторые могут содержать другую дозу активного ингредиента, другие могут вообще не содержать заявленного ингредиента, а некоторые могут быть даже загрязнены.

Это рынок, оборот которого исчисляется миллионами долларов, и он демонстрирует, насколько велик спрос на новые лекарства - еще до того, как они станут доступны на законных основаниях.

Почему все ждут "Ретатрутид"?

Потому что это может быть самый значимый препарат, разработанный на сегодняшний день для лечения ожирения.

Если препараты первого поколения воздействовали на один гормон, а препараты второго поколения - на два, то "Ретатрутид" одновременно воздействует на три различных гормональных механизма. Эта комбинация снижает чувство голода, повышает чувство сытости, улучшает метаболизм и даже увеличивает расход энергии.

Опубликованные на данный момент исследования показали беспрецедентную потерю веса, приближающуюся, а в некоторых случаях и равную результатам бариатрической хирургии. Именно поэтому многие исследователи уже называют его "следующим поколением" лекарств от ожирения.

Одобрение ожидается в ближайшее время?

Похоже, что да. Проводятся исследования третьей фазы, и некоторые из уже опубликованных результатов вызывают большой энтузиазм в научном сообществе.

Когда препарат демонстрирует значительное преимущество перед существующими методами лечения, FDA может предоставить ему ускоренную процедуру рассмотрения, что позволяет ускорить процесс оценки без ущерба для безопасности.

Важно подчеркнуть: ускоренная процедура не означает обходной путь. Она не отменяет необходимости доказывать эффективность и безопасность, а лишь позволяет властям быстрее изучать данные.

Реальная история гораздо масштабнее, чем просто история Трампа. Даже если в итоге выяснится, что Трамп вовсе не тот пациент, о котором говорится в репортаже, это дело уже достигло одной важной цели: оно показало общественности, насколько сильно изменился мир медицины.

Граница между исследованиями, лечением, инновациями и одобрением регулирующих органов становится сложнее, чем когда-либо. Лекарства не "рождаются" в день их одобрения. Иногда они уже меняют жизни тысяч людей в ходе исследований, а иногда, в исключительных случаях, они даже попадают к пациентам раньше, чем становятся доступны широкой публике.

Источник: Walla