Американская биотехнологическая компания утверждает, что может вернуть зрение невидящим людям при помощи революционной технологии, заключающейся в изменении генов. Уже через два года могут появиться первые генетически модифицированные люди.

Представители биотехнологической компании Editas Medicine объявили на конференции EmTech в Кембридже, штат Массачусетс, о скором начале испытаний революционной технологии редактирования генов. Американские медики попытаются вернуть зрение больным амаврозом Лебера. При этом наследственном заболевании сетчатки из-за ряда дефективных генов умирают светочувствительные клетки. Именно эти гены попытаются "исправить" ученые при помощи генной технологии коротких палиндромических повторений (Crispr).

По словам директора компании Кэтрин Босли, испытания технологии на слепых пациентах начнутся уже в 2017 году. На людях технология Crispr еще не испытывалась.

Редактирование генов на территории США запрещены, поэтому компании Editas Medicine потребуется специальное разрешение медицинских властей на их проведение. В противном случае придется открывать лабораторию в какой-нибудь другой стране.

В основе технологии Crispr природный защитный механизм действия бактерии. Эта бактерия содержит в своих ДНК обрывки генетического кода вирусов, которые позволяет им распознавать эти вирусы. При сближении бактерии атакуют их и забирают нужный участок ДНК.

Ученые научились контролировать этот природный механизм и создали своего рода "молекулярные ножницы", которые могут удалять поврежденные участки ДНК.

Сторонники технологии Crispr считают, что с ее помощью можно будет лечить генетические болезни. Технология, конечно, очень многообещающая, но она поднимает много этических вопросов, потому что создает человека с измененными генами. К тому же, существуют опасения, что Crispr может воздействовать и на другие части генома и таким образом привести к появлению так называемых "дизайнерских" детей, т.е. детей с заранее заданными качествами и свойствами.

Журнал MIT Technology Review пишет, что участникам эксперимента будут делать в глаза инъекции "коктейля из вирусов". Эти вирусы, по крайней мере, в теории могут изменить около тысячи генетических букв гена CEP290, одного из дефективных генов, вызывающих амавроз Лебера.

В случае успешного результата испытаний с амаврозом Лебера ученые собираются начать искать генетические ошибки в нескольких тысячах других наследственных заболеваний для того, чтобы исправлять дефективные гены.

Работа над Crispr требует больших средств. На исследования и испытания технологии Editas Medicine получила 120 млн долларов. Главный донор - компания BngO, одним из владельцев которой является Билл Гейтс.

Сергей Мануков