Ученые из Тель-Авивского университета использовали биотехнологию CRISPR для вырезания одного гена из раковых клеток опухолей головы и шеи и успешно устранили 50% опухолей у модельных животных.

Работа опубликована в журнале Advanced Science.

"Рак головы и шеи очень распространен и занимает пятое место по смертности среди разных типов рака, - говорит соавтор работы профессор Дан Пеэр. - Это локализованные виды рака, обычно начинающиеся на языке, в горле или на шее, причем все они могут метастазировать. При раннем обнаружении локализованное лечение может эффективно воздействовать на опухоль. Наша цель состояла в том, чтобы использовать генетическое редактирование одного гена, в клетках этого типа рака, чтобы разрушить всю раковую клетку. Мы атаковали ген SOX2, он активен и при в других типах рака и сверхактивен в этих конкретных опухолях".

Профессор Пеэр и его коллеги являются специалистами в разработке препаратов на основе мРНК, заключенных в синтетические липидные частицы. В новом исследовании ученые синтезировали специальные липиды, которые окружают систему CRISPR. К поверхности частиц было прикреплено антитело, нацеленное на рецептор белка EGF.

Дан Пеэр объясняет: "Мы нацелились на EGF, потому что раковые клетки экспрессируют рецептор EGF. Используя нашу систему доставки нанолипидов, мы ввели лекарство непосредственно в модель опухоли и успешно удалили ген - буквально вырезали его из ДНК раковой клетки с помощью CRISPR-ножниц".

Профессор Пеэр говорит: "Мы наблюдали эффект домино, который и предсказывали. После трех инъекций с интервалом в одну неделю 50% раковых опухолей исчезли через 84 дня, чего не произошло в контрольной группе".

Обычно CRISPR не используется для лечения рака, поскольку предполагается, что отключение одного гена не разрушит всю клетку - другие гены возьмут на себя его функции. Но в новой работе ученые продемонстрировали, что на самом деле есть некоторые гены, например, SOX2, без которых раковая клетка не может выжить, и это делает их мишенями для CRISPR-терапии.

Но ученые отмечают, что не всегда удается найти такие критические гены. Они пишут: "Поскольку раковые клетки могут компенсировать удаленный ген другими, возможно, что необходимо вырезать и дополнительные гены, но это необходимо не всегда. Теоретически этот подход может быть эффективным против многих типов раковых клеток, и мы уже работаем над другими типами рака, включая миелому, лимфому и рак печени".